Nova doença genética  descoberta?

Pesquisadores da Universidade do Missouri identificaram uma nova condição neuromuscular rara chamada síndrome da mutação na axonopatia NAMPT (MINA).

A doença é causada por uma mutação no gene NAMPT, essencial para gerar energia dentro das células.

Com a falha, o corpo não produz energia suficiente e as células nervosas que controlam os músculos começam a degenerar.

Os sintomas incluem fraqueza muscular, perda de coordenação e deformidades nos pés, podendo evoluir para incapacidade de andar.

O gene NAMPT atua na produção de energia e reparo do DNA, afetando principalmente os neurônios motores.

Essas células exigem muita energia e são as primeiras a sofrer os efeitos da mutação, segundo os cientistas.

A descoberta foi feita após análise de dois pacientes com fraqueza inexplicável e a mesma mutação no gene NAMPT.

Camundongos com a mutação apresentaram danos celulares semelhantes, reforçando o vínculo genético da doença.

Ainda sem cura, o estudo busca formas de aumentar a energia celular e retardar a degeneração nervosa.

Os pesquisadores destacam que o avanço pode melhorar diagnósticos e tratamentos de doenças neurológicas raras.